QURE Stock Rockets pärast seda, kui FDA on heaks kiitnud oma kõigi aegade kõige kallima ravimi

Toidu- ja ravimiamet kiitis just heaks oma kõigi aegade kõige kallima ravimi - hemofiilia B geeniteraapia Carlisle'i ettevõtted (CSL) Ja UniQure (QURE) — ja QUARE aktsia tõusis kolmapäeval.

X

Samal ajal BioMarin (BMRN) aktsiad puhkesid pärast seda, kui FDA teatas, et ei korralda nõuandekomitee koosolekut, et arutada oma hemofiilia A geeniteraapiat. Need nõustajad annavad FDA-le mittesiduvaid soovitusi pärast eksperimentaalsete ravimite eeliste ja riskide arutamist. BioMarini Roctavian on juba Euroopas heaks kiidetud.

On tänane aktsiaturg, QURE aktsia hüppas 14.6%, 26.36-ni. See pikendas aktsia kurssi teisipäevase 7.1% tõusuga. Aktsiad ületasid a ostupunkt seisuga 25.91 konsolideerimisest välja, vastavalt MarketSmith.com.

BioMarini aktsia hüppas 7.3%, 97.79 punktini. See sundis BioMarini aktsiat välja murdma topeltpõhjaga alus kandega 92.86.

QURE laoseis: hind on üle ootuste

UniQure'i infusioon on heaks kiidetud hemofiilia B patsientidele, kes saavad praegu ennetusrežiimi, mida nimetatakse IX faktori raviks, või kellel on anamneesis potentsiaalselt surmavad verejooksud või tõsised verejooksu episoodid. Carlisle ja UniQure loodavad, et ühekordse maksumusega 3.5 miljonit dollarit on ravim ravim.

Analüütikud ütlevad, et heakskiit on UniQure'i jaoks parim stsenaarium, ettevõte, mis algselt arendas Hemgenixi enne koostööpartnerlust Carlisle'iga hilisemates etappides. Märgistus ei piira ravi ühegi konkreetse patsientide rühmaga ega sisalda "musta kasti" hoiatust.

"Arvestades ebakindlust hemofiilia geeniteraapia heakskiitmiste ja investorite ettevaatusega, arvame, et see on UniQure'i jaoks suur positiivne mõju ja loo peamiseks riski vähendamiseks," ütles UBS-i analüütik Eliana Merle kolmapäevases aruandes.

3.5 miljoni dollari hind ületab kliinilise ja majandusülevaate instituudi soovitust. Mittetulundusühing ütles kõige rohkem hemofiilia geeniteraapiad oleks tasuv 2.5 miljonit dollarit. Aruandes uuriti juhtide kommentaaride põhjal hindu vahemikus 2–3 miljonit dollarit.

SVB Securitiesi analüütik Joseph Schwartz ütles, et oodatust kõrgem hind on tõenäoliselt väikese hemofiilia B patsientide populatsiooni põhjuseks. Siiski peab ta heakskiitu positiivseks patsientidele, kellel on sagedased verejooksu episoodid ja vajadus "koormava profülaktilise ravi järele".

Patsiente jälgitakse kolm tundi pärast Hemgenixi infusiooni. Seejärel peavad nad läbima iganädalase jälgimise kolme kuu jooksul, et jälgida võimalikke maksatüsistusi. Schwartz märgib, et ennetavat ravi IX faktoriga antakse tavaliselt kord nädalas.

"Usume, et need seirenõuded on mõistlikud ja neid vaadeldakse kui väärt ohverdust tõenäolise faktorteraapia, verejooksude ja liigeskahjustuste vabanemise nimel pikka aega," ütles ta aruandes.

Tal on QURE aktsiatest parem reiting.

UniQure'i muud geeniteraapia jõupingutused

Lepingu tingimuste kohaselt vastutab Carlisle Hemgenixi kommertsialiseerimise eest. Vastutasuks saab UniQure kuni 1.5 miljardit dollarit täiendavaid vahe-eesmärke ja autoritasu müügilt keskmisest kuni 20%-ni. UniQure'il on ka tootmisõigused.

"Me näeme () heakskiitu UniQure'i tulevase rahavoo potentsiaali peamiseks riskide vähendamiseks," ütles Schwartz. "Samuti arvame, et see annab hea võimaluse BioMarini Roctaviani heakskiitmiseks hemofiilia A korral."

Tõenäoliselt annab heakskiit usalduse ka UniQure'i jõupingutustele teistes geeniteraapia valdkondades. Tõenäoliselt on investorid ettevõtte Huntingtoni tõvega seotud töö suhtes ettevaatlikumad. UniQure'i uuringus osalenud patsiendil 14-st kolm koges tõsiseid kõrvaltoimeid.

"Märgime, et 1. ja 2. faasi värskendus on endiselt ette nähtud 2023. aasta teises kvartalis ja see võib olla programmi informatiivne katalüsaator koos esimeste funktsionaalsete (eesmärkide) andmetega," ütles UBS-i analüütik Merle.

Tal on QURE aktsiate ostureiting ja ta tõstis sihthinna 42-lt 40-le.

Jälgige Allison Gatlinit Twitteris aadressil @IBD_AGatlin.

TEILE VÕIB KA SEKKIDA:

Medtronic saavutab kvartaalse viivitusega kahe aasta madalaima taseme – kuid analüütikud otsivad eredaid kohti

Vaadake, miks Gileadi vähiraviettevõte ajab aktsiad palavikuni

IBD edetabeli abil saate õigeaegseid ostu-müügi teateid

Varud, mida osta ja vaadata: parimad IPOd, suured ja väikesed mütsid, kasvuvarud

Leidke parimad pikaajalised investeeringud IBD pikaajaliste juhtidega