Alzheimeri ravimi Leqembi tootja ootab FDA täielikku heakskiitu sel suvel

Jaapani ravimitootja Eisai loodab, et toidu- ja ravimiamet kiidab sel suvel täielikult heaks oma Alzheimeri tõve ravi Leqembi, mis laiendaks juurdepääsu Medicare'i alusel kallitele uutele antikehadele.

USA tegevjuht Ivan Cheung ütles, et jaanuaris kiirendatud loa andnud FDA võib anda täieliku heakskiidu juba juulis, kui ettevõte saab kiirendatud "prioriteetse ülevaate", mis näitab, et Alzheimeri tõve ravi on oluliselt paranenud.

"Me räägime sõna otseses mõttes umbes viie kuu pärast, seega liigume CMS-iga kiiresti edasi," ütles Cheung neljapäeval CNBC-le antud intervjuus. Medicare'i ja Medicaidi teenuste keskused on föderaalne agentuur, mis määrab, kui suures ulatuses on Leqembi, mille Eisai hinnanud 26,500 XNUMX dollarit aastas, varajase Alzheimeri tõve diagnoosiga patsientide jaoks kaetud.

Ettevõte, kes arendas ravimit koos Biogen, hinnanguliselt 100,000 2026 inimest saavad varajase Alzheimeri tõve diagnoosi ja saavad XNUMX. aastaks Leqembi saamise tingimustele vastavaks, kuigi diagnoosimata inimeste arv on peaaegu kindlasti suurem.

Alzheimeri tõve assotsiatsiooni hinnangul areneb päevas üle 2,000 65-aastase ja vanema inimese haiguse tõttu kerge kuni mõõduka dementsusega, mistõttu nad ei ole Leqembi jaoks abikõlblikud.

Varajane Alzheimeri tõbi tabab tavaliselt 65-aastaseid ja vanemaid inimesi, põhjustades kognitiivseid häireid ja muid probleeme. Leqembi on näidanud lubadust haiguse progresseerumise aeglustamisel selles populatsioonis, kuid sellega kaasneb ajuturse ja verejooksu oht.

Medicare avaldas 2022. aasta aprillis juhised, mis piiravad selliste Alzheimeri tõve ravimite nagu Leqembi katvust, mis kasutavad haigust põhjustavate naastude sihtimiseks antikehade ravi. Eisai praeguse kiirendatud heakskiidu staatuse kohaselt katab Medicare ainult FDA või riiklike tervishoiuinstituutide poolt heaks kiidetud kliinilistes uuringutes osalevate inimeste kulud.

Eisai on lõpetas oma kolmanda faasi katse ja ei registreeri enam patsiente. See tähendab, et ravim on praegu enamiku jaoks kättesaamatus, välja arvatud väga rikkad. Cheung ütles, et ettevõte ei ole teadlik patsientidest, kellel oleks õnnestunud Leqembi Medicare'i kaudu praegu kindlustada.

Isegi kui see saab FDA prioriteetse läbivaatamise protsessi raames täieliku heakskiidu, võib Medicare siiski piirata katvust patsientidele, kes on osalenud uurimisuuringutes, mille on heaks kiitnud CMS - agentuur, mis juhib Medicare'i ja Medicaidi föderaalseid tervisekindlustusprogramme.

Ettevõte esitas jaanuaris täieliku heakskiidu taotlusega kõik oma kolmanda faasi andmed ja peaks märtsis FDA-lt tagasi kuulma, kas agentuur nõustub selle taotlusega. Kui agentuur otsustab Leqembi taotluse eelisjärjekorras läbi vaadata, võib ta teha lõpliku otsuse kuue kuu jooksul.

Medicare'i kasusaajad, kes nõustuvad osalema CMS-iga toetatud teadusuuringutes, mis on laiemad kui kliinilised uuringud, saaksid katte, kui Leqembi saab täieliku heakskiidu. Kuid on võimalik, et CMS võib nõustuda veelgi laiema levialaga, võib-olla ilma piiranguteta, kui agentuur teeb kindlaks, et ravi toetavad tõendid kõrgel tasemel, ütles Cheung.

"Kõrgete tõendite korral peaksid piirangud olema väga piiratud või võib-olla isegi olematud ja see on Eisai seisukoht," ütles Cheung. "Usume, et Medicare'i kasusaajatel peaks olema takistusteta juurdepääs, lai ja lihtne juurdepääs Leqembile, kuna andmed vastavad neile kriteeriumidele," ütles ta.

Kui Medicare jätkab katvuse piiramist, seisavad maakogukondade inimesed ebasoodsas olukorras, kuna meditsiiniasutused ja ülikoolid on koondunud tugevalt suurematesse linnadesse.

Rohkem kui 70 kongressi liiget kutsusid sel kuul tervishoiuministrit Xavier Becerrat ja CMS-i administraatorit Chiquita Brooks-LaSure'i üles leevendama Leqembi levipiiranguid, et tagada suurem juurdepääs kogu Ameerikas.

"Maapiirkondades ja väheteenindatud piirkondades elavatel patsientidel, peredel ja hooldajatel peaks olema samasugune juurdepääs ravile," seadusandjad kirjutasid. "Medicare'i abisaajate jaoks on tohutu füüsiline ja rahaline koormus kulutada lugematuid tunde katseid korraldavatesse piiratud uurimisasutustesse reisides."

Kui kõik läheb Eisai ootuste kohaselt, annaks FDA täieliku heakskiidu ja CMS annaks Leqembi piiranguteta katvuse. Selle stsenaariumi kohaselt eeldab Eisai, et ravimi kasutuselevõtu kolmandaks aastaks on abikõlblikud ligikaudu 100,000 XNUMX varajase diagnoositud Alzheimeri tõvega patsienti. Eisai ütles, et Biogeni tehases Šveitsis on piisavalt tootmisvõimsust.

Kuid Cheung ütles, et Leqembi kasutuselevõtu peamine väljakutse on see, et arstid ei ole suunatud varajase Alzheimeri tõve diagnoosimisele, kuna ravivõimalusi on nii vähe. CMS peab pakkuma ka laialdast hüvitist diagnostiliste testide eest, ütles Cheung. Nende hulka kuuluvad PET-skaneeringud, mis on praegu piiratud ühega elu jooksul, ja tserebrospinaalvedeliku testid, mida ettevõtte sõnul hüvitatakse madala hinnaga. 

"Iga kord, kui peate kasutusele võtma uue diagnostilise protseduuri, võtab see lihtsalt natuke aega, " ütles Cheung. "Need diagnostilised protseduurid peavad hüvitama ning radioloogid ja tervishoiuteenuse osutajad üle kogu riigi peavad seda tegema. Ja inimestel kulub teatud ajavahemik, et jõuda selleni, kuidas seda teha, ”ütles ta.

Cheung ütles, et umbes 15% abikõlblikest patsientidest on alla 65-aastased ja on enamasti kaetud erakindlustusega. Ta ütles, et erakindlustusandjad ootavad suures osas CMS-i katvuse otsust, kuigi mõned võivad otsustada oma katvusotsuse teha varem. Cheung ütles, et Eisai pakub eraviisiliselt kaetud inimestele omatasuabi.

"On rohkem paindlikkust ja erinevaid lähenemisviise, et pakkuda neile inimestele väga head juurdepääsu väga-väga madalate kuludega," ütles tegevjuht. Eisai on a programm Leqembi tasuta pakkumiseks ravikindlustamata patsientidele, kes vastavad abikõlblikkuse kriteeriumidele.

Cheung ütles, et Leqembi aastane maksumus 26,500 18 dollarit peaks aja jooksul vähenema. Praegu tehakse ravi kaks korda kuus, kuid Eisai töötab välja säilitusskeemi, kus patsiendid saaksid pärast esimest XNUMX ravikuud ühe kuuannuse.

"See pole veel heaks kiidetud. Eeldame, et esitame hooldusannustamise taotluse järgmise eelarveaasta lõpuks, ”ütles Cheung. Hooldusdoseerimine vähendaks Leqembi maksumust umbes poole võrra, ütles ta.

CMS ütles jaanuaris, et see laiendaks katvust, kui Eisai esitaks andmeid, mis vastavad küsimustele Leqembi eeliste kohta kognitiivse languse aeglustamisel ja kõrvaltoimete, näiteks ajuverejooksude võimaliku kahju kohta.

"Üks asi, mida tahaksin lihtsalt rõhutada, on, nagu te teate, selles konkreetses klassis [tahtsime] tõesti saada rohkem teavet, kui õppisime, mida need tooted tegema hakkavad," ütles CMS-i administraator Brooks-LaSure teisipäeval helistage ajakirjanikega. "Kuid oleme jätkuvalt avatud uute andmete kuulmiseks tootjatelt ja advokaatidelt."

Eisai ütleb, et tema kolmanda faasi uuringu andmed vastavad neile küsimustele suure tõendusmaterjaliga, ütles Cheung.

Medicare'i kattepoliitika on vastuoluline. Alzheimeri tõve assotsiatsioon, detsembri kirjas CMS-ile, kutsus üles Leqembi täielikule ja piiranguteta levile. Ühingu poliitikajuht Robert Egge ütles, et see on esimene kord, kui CMS on ennetavalt otsustanud tulevast ravimiklassi vaikimisi mitte katta.

Medicare'i poliitika tuleneb vaidlustest, mis on seotud Aduhelmiga, teise Alzheimeri tõve antikehadega, mille on välja töötanud Eisai ja Biogen. FDA andis sellele ravile 2021. aastal kiirendatud loa, hoolimata asjaolust, et agentuuri sõltumatud nõustajad ütlesid, et tõendid ei näidanud, et see haigus aeglustas. Kolm nõuandjat astus FDA otsuse tõttu tagasi. kongressi uurimine detsembris leidis, et Aduhelmi heakskiit oli "kuhjaga eeskirjade eiramistest".

Medicare otsustas mullu aprillis piirata kõigi Alzheimeri tõve raviks mõeldud aju naastude vastu suunatud monoklonaalsete antikehade levikut seni, kuni saadakse rohkem tõendeid, mis näitavad patsientidele kasulikkust.

"See ei ole mõistlik poliitika, sest pole põhjust, miks nad pidid seda klassipõhiselt tegema," ütles Egge.

Maailma suurim neuroloogide ühendus American Academy of Neurology ütles Medicare'ile selle kuu alguses oma kirjas, et selle ekspertide seas valitseb üksmeel selles, et Leqembi kolmanda faasi kliiniline uuring oli hästi kavandatud ning andmed kliiniliselt ja statistiliselt olulised.

Kliiniliste uuringute tulemused, avaldatud New England Journal of Medicine, leidis, et Leqembi saanud inimestel oli kognitiivne langus 27 kuu jooksul 18% aeglasem võrreldes nendega, kes seda ravi ei saanud. Kuid mõnedel patsientidel esines ajuturse ja verejooksu ka ohutusprobleeme.

Ühe kliinilises uuringus osaleja surm Chicago piirkonnas võib samuti olla seotud lekanemabiga. New England Journal of Medicine avaldatud uurimiskiri jaanuaris

AANi president dr Orly Avitzur kutsus CMS-i üles oma katvuse piiranguid üle vaatama, et Leqembil oleks laiem juurdepääs, kui ravi peaks saama traditsioonilise FDA heakskiidu.