Siin on põhjus, miks SpringWorks Therapeutics hüppas 20%

SpringWorks Therapeutics Inc. (NASDAQ: SWTX) aktsia hüppas 20% pärast seda, kui kliinilise etapi ettevõte, mis keskendus elumuutvatele vähiravile, ja haruldased haigused teatasid oma DeFi uuringu julgustavatest tulemustest. Uuring oli platseebokontrolliga topeltpime kolmanda faasi uuring, milles hinnati ettevõtte eksperimentaalse suukaudse gammasekretaasi inhibiitori Nirogasekretaasi ohutust, talutavust ja efektiivsust progresseeruvate desmoidsete kasvajate ravis.

Springworks avaldab andmed DeFi uuringu kohta.

Tegevjuht Saqib Islam ütles:

Kas otsite kiireid uudiseid, vihjeid ja turuanalüüse?

Täna registreeruge Invezzi infolehele.

Desmoidsed kasvajad on agressiivsed pehmete kudede kasvajad, mis võivad patsientidele põhjustada tõsiseid negatiivseid tagajärgi, sealhulgas pikaajalist valu, moonutusi ja amputatsiooni. Harvadel juhtudel, kui elutähtsad elundid on kahjustatud, võivad desmoidsed kasvajad olla ka eluohtlikud.

DeFi uuringu esmane eesmärk oli progresseerumisvaba elulemuse (PFS) parandamine, kusjuures nirogatsetaat näitas statistiliselt olulist paranemist võrreldes kontrolliga, kusjuures haiguse progresseerumise tõenäosus vähenes 71%. Lisaks saavutati uuringus kõik kriitilised sekundaarsed eesmärgid, nirogestestaat näitas statistiliselt olulist paranemist patsientide teatatud tulemustes ja objektiivse ravivastuse määras võrreldes platseeboga.

Nirogestestaat oli paremini talutav ja sellel oli hea kõrvaltoimeprofiil. Siiski koges märkimisväärne protsent fertiilses eas naistest munasarjade düsfunktsiooniga seotud sümptomeid. Muud kõrvalnähud olid enamasti kooskõlas algselt teatatutega.

Rohkem andmeid DeFi uuringust on oodata 2. aasta teisel poolel

 Meditsiinikonverentsil on kavas jagada rohkem andmeid ja SpringWorks loodab esitada toidu- ja ravimiametile uue ravimitaotluse (NDA) 2. aasta teisel poolel. Islam jõudis järeldusele:

Tänane teadaanne on märkimisväärne verstapost meie eesmärgi poole tuua esimene heakskiidetud ravi desmoidse kasvaja kogukonnale. Ootame DeFi uuringuandmete jagamist FDA-ga ja üksikasjalike uuringutulemuste esitamist selle aasta lõpus toimuval meditsiinilisel koosolekul.

 FDA on nimetanud Nirogacetat harva kasutatavaks ravimiks desmoidsete kasvajate raviks, samas kui Euroopa Komisjon on andnud harva kasutatava ravimi nimetuse pehmete kudede sarkoomi raviks. ravimile anti välja ka kiirravi ja läbimurderavi nimetused püsivate, mitteopereeritavate, refraktaarsete või korduvate sügava fibromatoosi või desmoidse kasvajaga patsientide raviks