CRSP Stock: esimene CRISPR-i geeni redigeeriv ravim võib olla kohal varem, kui arvate

Crispr Therapeutics (CRSP) teatas teisipäeval, et hakkab taotlema toidu- ja ravimiametilt heakskiitu, mis oleks esimene geenitöötlusravi, mis jõuaks turule, kasutades CRISPR-tehnoloogiat, kust see oma ettevõtte nime sai. CRSP aktsia hüppas.

X

FDA heakskiidu saamiseks Crispr ja partner Vertex Pharmaceuticals (VRTX) teatasid, et hakkavad verehaiguste ravi taotlust esitama novembris. Nad kavatsevad selle protsessi lõpetada esimeses kvartalis. Nad otsivad heakskiitu sirprakulise haiguse ja beeta-talasseemia korral.

Ajaskaala on veidi nihutatud, kuid tõenäoliselt ei ole sellel palju ärilisi erinevusi, ütles RBC Capital Marketsi analüütik Brian Abrahams klientidele saadetud aruandes. Sellegipoolest on ta praegu exa-celiks nimetatud ravimi lõpliku omastamise suhtes ettevaatlik.

"Oleme (exa-celi) müügipotentsiaali suhtes (Vertexi) tulubaasi suhtes konservatiivsed," ütles ta. Ta näeb pikaajalises müügipotentsiaalis 550 miljonit dollarit.

Turueelses kauplemises aga edasi tänane aktsiaturg, tõstis uudis CRSP aktsia 3.1% kõrgemale, 63 lähedale. Vertexi aktsia tõusis samuti 1.2% 280 lähedale.

CRSP varud: vaja on pikaajalisi andmeid

Abrahamsil on Vertexi aktsiate sektorireiting ja ta ei paku reitingut CRSP aktsiatele. Ta märgib, et see CRISPR-i geenitöötlusravi nõuab, et patsient läbiks esmalt eelravi keemiaravi vormiga. Ta ootab geenide redigeerimise ravimeid, mis seda sammu ei vaja.

Crispr ja Vertex kasutavad geenide redigeerimist, et taastada patsiendi võime toota terveid vererakke. Ta ütles, et hiljutises andmeväljaandes olid ettevõtetel aastased ohutusandmed 23 patsiendi kohta ja kahe aasta andmed nelja patsiendi kohta. See on kokku 75 patsiendist.

FDA soovib tõenäoliselt rohkem pikaajalisi andmeid, ütles Abrahams.

"Ootame, et esimese kvartali lõpuks peaks neil olema ligikaudu 48 patsienti üheaastase ja 23 patsienti kaheaastase jälgimise ajal," ütles ta.

CRSP aktsiad jäid sellest tunduvalt madalamaks 50 päeva libisev keskmine esmaspäevase sulgemise seisuga vastavalt MarketSmith.com.

Jälgige Allison Gatlinit Twitteris aadressil @IBD_AGatlin.

TEILE VÕIB KA SEKKIDA:

Turg langes eelmisel nädalal; Miks IBD päevavaru Neurocrine Biosciences seda ei teinud?

Maniok langeb pärast uute väidete ümberlükkamist andmete manipuleerimise uurimise kohta

Siit saate teada, kuidas turgu ajastada IBD ETF-i turustrateegia abil

Jälgige IBD ekspertidega Premarketi ja pärast avatud tegevust

Varud, mida osta ja vaadata: parimad IPOd, suured ja väikesed mütsid, kasvuvarud